Ứng cử viên vắc xin phòng bệnh Lyme do công ty dược phẩm Pfizer của Mỹ và công ty Valneva của Pháp hợp tác phát triển đã cho thấy tác dụng bảo vệ tốt trong hai thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III. Do đó, nhóm nghiên cứu khoa học tin rằng loại vắc xin này dự kiến ​​sẽ được phê duyệt để tiếp thị sớm nhất là vào năm 2027. Tuy nhiên, liệu cuối cùng vắc xin có được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt hay không cũng phụ thuộc vào cách cơ quan quản lý đánh giá dữ liệu thử nghiệm - đặc biệt nếu một số tiêu chí chính không được đáp ứng, điều này vẫn còn thay đổi.

Hành trình phát triển vắc xin phòng bệnh Lyme của Pfizer đã được đánh dấu bằng sự lạc quan và thất bại. Ngay từ năm 2022, đã có nhiều kỳ vọng rằng công ty dự kiến ​​sẽ đưa vắc xin phòng bệnh Lyme đầu tiên trên thế giới ra thị trường trong vòng vài năm nữa, nhưng sau đó dự án đã bị chặn ở giai đoạn cuối của cuộc thử nghiệm quan trọng "Thử nghiệm vắc xin phòng bệnh Lyme cho các quần thể giải trí ngoài trời" (VALOR). Trong dữ liệu mới nhất được công bố, các công ty hy vọng rằng các cơ quan quản lý sẽ tập trung vào tác dụng bảo vệ của chính vắc xin - hiệu quả bảo vệ tổng thể của ứng cử viên vắc xin vượt quá 70% ở những người nhiễm bệnh.

“Bệnh Lyme có thể gây ra những hậu quả nghiêm trọng—bệnh nhân và gia đình họ thường phải đối mặt với các triệu chứng lâu dài ảnh hưởng đến cuộc sống hàng ngày, công việc và sức khỏe của họ, nhưng hiện chưa có vắc xin,” Annalisa Anderson, phó chủ tịch cấp cao kiêm giám đốc vắc xin tại Pfizer cho biết. “Hiệu quả bảo vệ trên 70% trong nghiên cứu VALOR là rất đáng khích lệ và giúp chúng tôi tin tưởng hơn vào tiềm năng của loại vắc xin này trong việc ngăn ngừa căn bệnh tàn tật này.”

Theo Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa Dịch bệnh Hoa Kỳ (CDC), tổng cộng 89.000 trường hợp mắc bệnh Lyme đã được báo cáo ở Hoa Kỳ vào năm 2023, nhưng tình hình thực tế có thể còn bị đánh giá thấp hơn nhiều. Vì nhiều bệnh nhân được điều trị các triệu chứng mà không có chẩn đoán rõ ràng nên các nhà nghiên cứu ước tính số ca nhiễm trùng thực sự mỗi năm có thể lên tới gần 500.000. Bệnh Lyme chủ yếu lây truyền qua vết cắn của bọ ve bị nhiễm bệnh, thường được gọi là "ve hươu" (tên khoa học: Ixodes scapularis), mang vi khuẩn Borrelia burgdorferi gây bệnh Lyme. Nhiều người không nhận ra mình đã bị bọ ve cắn trước khi xuất hiện các triệu chứng như sốt, mệt mỏi, đau khớp và phát ban. Nếu bệnh tiến triển nặng hơn, nó còn có thể gây ra các vấn đề mãn tính về tim mạch và hệ thần kinh.

Từ quan điểm sinh thái, loại bọ ve này không chỉ giới hạn ở việc ký sinh ở hươu mà còn thường được tìm thấy trên bề mặt của các loài gặm nhấm, chim và các động vật khác, và là vật trung gian lây truyền cực kỳ hiệu quả. Trong khi bản thân sự thay đổi thời tiết theo mùa có tác động hạn chế đến tỷ lệ mắc bệnh Lyme, thì hiện tượng nóng lên toàn cầu và độ ẩm tăng cao đang mở rộng các khu vực thân thiện với bọ ve. Một loại vắc-xin hiệu quả có thể làm giảm đáng kể gánh nặng sức khỏe của bệnh tật đối với các nhóm có nguy cơ cao thường xuyên ở những khu vực có bọ ve xâm nhập, chẳng hạn như người đi bộ đường dài, người cắm trại và những người làm việc và sống ở môi trường ngoài trời trong thời gian dài.

Sản phẩm ứng cử viên vắc xin được công bố lần này có tên mã PF-07307405 (còn được gọi là LB6V). Cơ chế hoạt động của nó là nhắm vào protein A (OspA) trên bề mặt màng ngoài của vi khuẩn gây bệnh Lyme, từ đó kích hoạt hệ thống miễn dịch của con người và tạo ra các kháng thể đặc hiệu chống lại vi khuẩn. Dữ liệu thử nghiệm cho thấy 28 ngày sau khi hoàn thành liều tiêm chủng thứ tư, hiệu quả bảo vệ của loại vắc xin này đạt 73,2%, đây là một lợi thế đáng kể so với nhóm dùng giả dược.

Tuy nhiên, trong khi cùng tuyên bố vắc xin này “có hiệu quả” với Varneva, hai công ty cũng thừa nhận rằng dự án đã không đáp ứng đầy đủ các tiêu chí chính đặt ra trong thử nghiệm giai đoạn 3 ở mức độ thống kê. Một lý do là tỷ lệ mắc bệnh Lyme thực tế được quan sát trong thử nghiệm thấp hơn dự kiến. Nghiên cứu giai đoạn 3 này bao gồm hơn 9.000 đối tượng từ Hoa Kỳ, Canada và Châu Âu "các khu vực có tỷ lệ mắc bệnh Lyme cao", bao gồm những người từ 5 tuổi trở lên. Trong bối cảnh này, công ty nhấn mạnh rằng mặc dù có những thiếu sót nhất định về điểm cuối thống kê, nhưng từ góc độ lâm sàng, dữ liệu liên quan vẫn “có ý nghĩa lâm sàng”, đây cũng là một trong những cơ sở để hai công ty tiếp tục nộp đơn đăng ký tiếp thị lên FDA.

Trong mắt thế giới bên ngoài, tuyên bố này có thể có một phần "giải thích lạc quan" nhất định, nhưng theo thông tin công khai hiện nay, PF-07307405 vẫn là sản phẩm ứng cử viên hứa hẹn nhất cho đến nay để trở thành vắc xin phòng bệnh Lyme đầu tiên trên thế giới. Nhìn chung, ngành cũng kỳ vọng rằng bài nghiên cứu ba giai đoạn hoàn chỉnh sẽ làm rõ hơn những tranh cãi thống kê hiện tại sau khi nó được xuất bản chính thức, bởi vì một chỉ số thống kê duy nhất không phải là công cụ đánh giá phổ quát cho nghiên cứu khoa học.

Thomas Lingelbach, Giám đốc điều hành và Thành viên Hội đồng quản trị của Varneva cho biết: “Những kết quả này đưa chúng tôi tiến một bước gần hơn đến việc tung ra loại vắc xin phòng bệnh Lyme rất cần thiết”. "Chúng tôi rất biết ơn đối tác Pfizer vì sự đầu tư chắc chắn của họ vào dự án này. Cả hai bên đều hy vọng sẽ đẩy nhanh quá trình phát triển loại vắc xin này càng nhiều càng tốt." Trong các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng trước đây, ứng cử viên vắc xin đã vượt qua các đánh giá về độ an toàn. Vì vậy, ngay cả khi chúng ta thận trọng với kết quả thống kê của giai đoạn 3, PF-07307405 nhìn chung vẫn được coi là sản phẩm vắc xin có khả năng đạt được bước đột phá nhất trong lĩnh vực phòng ngừa và kiểm soát bệnh Lyme.

Hiện tại, kết quả nghiên cứu lâm sàng Giai đoạn II của ứng cử viên vắc xin này đã được công bố trên tạp chí y khoa "The Lancet", trong khi dữ liệu đầy đủ của thử nghiệm Giai đoạn III vẫn chưa được bình duyệt và chưa được công bố chính thức.