Hai nghiên cứu mới đã phát hiện ra rằng việc sử dụng siêu âm tập trung để mở hàng rào máu não sẽ tạo ra phản ứng miễn dịch tích cực trong não và cũng có thể cho phép công nghệ chỉnh sửa gen xâm nhập. Kỹ thuật này có thể là một phương pháp không xâm lấn để điều trị các bệnh thoái hóa thần kinh như Alzheimer và Parkinson.


Các nhà nghiên cứu sử dụng sóng siêu âm tập trung để mở hàng rào máu não ở chuột một cách không xâm lấn (màu đỏ) Phòng thí nghiệm Hình ảnh/Siêu âm và Độ đàn hồi/Trường Kỹ thuật Columbia

Hàng rào máu não (BBB) là một cấu trúc tự nhiên độc đáo màng bảo vệ ngăn chặn các mầm bệnh nguy hiểm và chất độc trong máu xâm nhập vào não. Tuy nhiên, từ góc độ y học, hàng rào máu não có thể là một khiếm khuyết vì nó ngăn chặn sự xâm nhập của các loại thuốc và dược phẩm sinh học dùng để điều trị các bệnh về não.

Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu tại Đại học Columbia đã tìm ra cách mở BBB để đưa các loại thuốc và liệu pháp gen quan trọng trực tiếp đến nơi cần chúng nhất. Gần đây họ đã xuất bản hai bài báo, cả hai đều nêu bật tính hiệu quả của việc sử dụng siêu âm tập trung không xâm lấn (FUS) để truy cập BBB.

Nghiên cứu đầu tiên, được công bố trong Kỷ yếu của Viện Hàn lâm Khoa học Quốc gia (PNAS), chứng minh việc sử dụng siêu âm tập trung và các vi bọt được quản lý một cách có hệ thống để mở BBB, cho phép công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR xâm nhập vào BBB. Các nhà nghiên cứu đã kết hợp FUS với vectơ virus CRISPR và đạt được hiệu suất chỉnh sửa hơn 25% ở tế bào thần kinh của chuột.

Họ cho biết kết quả của họ cho thấy rằng bằng cách sử dụng FUS, có thể chỉnh sửa bộ gen của các tế bào thần kinh và có khả năng sửa chữa các gen mã hóa các bệnh về não như Alzheimer, chẳng hạn như apolipoprotein E4 và apolipoprotein E2. Nghiên cứu trước đây đã phát hiện ra rằng gen apolipoprotein E4 là yếu tố nguy cơ quan trọng gây ra bệnh Alzheimer, trong khi apolipoprotein E2 có tác dụng bảo vệ.

Trong nghiên cứu thứ hai được công bố trên tạp chí Theranostics, các nhà nghiên cứu đã chỉ ra rằng chỉ riêng FUS đã kích hoạt phản ứng miễn dịch trong não của chuột làm giảm lượng beta-amyloid và tau (hai loại protein được biết là tích tụ trong bệnh Alzheimer) và cải thiện trí nhớ làm việc.

Khi áp dụng kỹ thuật FUS cho bệnh nhân Alzheimer, họ nhận thấy lượng beta-amyloid giảm nhẹ ở những vùng được điều trị của BBB so với những vùng không được điều trị. Các nhà nghiên cứu cho biết

Kết hợp lại với nhau, các phát hiện cho thấy FUS có thể điều trị bệnh Alzheimer bằng cách kích hoạt phản ứng miễn dịch hoặc cho phép cung cấp công nghệ chỉnh sửa gen. Công nghệ mới này cũng có khả năng tạo ra đồng thời chỉnh sửa gen và điều chế miễn dịch.

Elisa Konofagou, tác giả tương ứng của cả hai nghiên cứu, cho biết: "Tác dụng hiệp đồng mang lại có thể là chìa khóa trong việc điều trị bệnh Alzheimer, đặc biệt là ở giai đoạn đầu của nó."