Các nhà nghiên cứu đã đạt được bước đột phá lớn trong nghiên cứu bệnh Parkinson. Nghiên cứu của họ phát hiện ra rằng việc ức chế một loại enzyme cụ thể, USP30, đã bảo vệ các tế bào thần kinh sản xuất dopamine trong mô hình chuột. Phát hiện này đã ngăn chặn sự tiến triển của bệnh Parkinson và mở ra cơ hội cho các phương pháp điều trị mới cho 10 triệu bệnh nhân Parkinson trên toàn thế giới.

Một nghiên cứu được công bố trên tạp chí Nature Communications của các nhà nghiên cứu tại Trung tâm Y tế Beth Israel Deaconess (BIDMC) cung cấp những hiểu biết mới về cơ chế tế bào của sự tiến triển của bệnh Parkinson (PD).

Bệnh Parkinson là một bệnh thoái hóa thần kinh ảnh hưởng đến khoảng 10 triệu người trên toàn thế giới. Bệnh Parkinson là một bệnh thoái hóa thần kinh do mất dần các tế bào não sản sinh ra dopamine, một chất dẫn truyền thần kinh cần thiết cho sự vận động và phối hợp. Khi các tế bào thần kinh này thoái hóa và nồng độ dopamine giảm xuống, những người mắc bệnh Parkinson sẽ phát triển các triệu chứng như run, cứng khớp và khó giữ thăng bằng và phối hợp.

Các thí nghiệm bổ sung do các nhà nghiên cứu thực hiện trong phòng thí nghiệm của tác giả cấp cao David K. Simon, MD, Ph.D., giám đốc Trung tâm Bệnh Parkinson và Rối loạn Vận động tại BIDMC, phối hợp với các đồng nghiệp tại Đại học Cambridge và Mission Therapeutics, cho thấy rằng việc ức chế một loại enzyme cụ thể trong mô hình chuột sẽ ngăn chặn một cách hiệu quả sự tiến triển của bệnh bằng cách bảo vệ các tế bào thần kinh sản xuất dopamine thường bị mất khi bệnh Parkinson tiến triển.

Những phát hiện này mở ra cơ hội phát triển các liệu pháp mới nhắm vào enzyme này và có thể làm chậm hoặc ngăn chặn sự tiến triển của bệnh Parkinson ở người - một nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng.

Tác giả đầu tiên, Tiến sĩ Tracy-Shi ZhangFang, người hướng dẫn tại phòng thí nghiệm Simon, cho biết: "Phòng thí nghiệm của chúng tôi tập trung vào nghiên cứu nguồn gốc của bệnh Parkinson và chúng tôi hy vọng một ngày nào đó có thể làm chậm hoặc thậm chí ngăn chặn sự tiến triển của bệnh ở bệnh nhân. Những phát hiện hiện tại mở đường cho tương lai."

T AGPH63Trọng tâm nghiên cứu và Phương pháp

Có bằng chứng cho thấy các tế bào sản xuất dopamine ở bệnh nhân mắc bệnh Parkinson chết do vấn đề làm sạch các tế bào của ty thể cũ và rối loạn chức năng - nguồn năng lượng của tế bào và đôi khi được gọi là nhà máy điện của tế bào.

Simon và các đồng nghiệp đã tập trung vào một loại enzyme có tên USP30 có vai trò trong quá trình này. Các nhà nghiên cứu quan sát thấy rằng việc mất USP30 đã ngăn ngừa sự xuất hiện của các triệu chứng vận động giống như bệnh Parkinson, tăng khả năng thanh thải ty thể bị tổn thương trong tế bào thần kinh và ngăn ngừa mất tế bào thần kinh sản xuất dopamine.

Trong loạt thí nghiệm thứ hai, nhóm đã xác nhận các nghiên cứu loại trực tiếp bằng cách sử dụng một phân tử độc quyền do Mission Therapeutics phát triển để ngăn chặn hoạt động của enzyme trong các tế bào thần kinh tiết dopamine. Giống như ở chuột bị loại, sự ức chế enzyme này làm tăng độ thanh thải của ty thể bị rối loạn chức năng và bảo vệ các tế bào thần kinh tiết dopamine.

Simon, giáo sư thần kinh học tại Trường Y Harvard, cho biết: "Cùng với nhau, hai chiến lược thử nghiệm này có sức thuyết phục hơn so với chỉ một chiến lược. Cùng với nhau, những phát hiện rất quan trọng của chúng tôi ủng hộ ý tưởng rằng việc giảm USP30 đảm bảo thử nghiệm thêm về tác dụng điều chỉnh bệnh tiềm ẩn của nó đối với bệnh Parkinson."