Sau khi phát hiện ra các enzyme cắt DNA có thể lập trình được gọi là "Fanzors", các nhà khoa học đã phát hiện ra rằng nhiều loài sở hữu "chiếc kéo" di truyền như vậy, điều này đã mang lại cơ hội to lớn cho việc phát triển các loại thuốc, liệu pháp gen và công nghệ sinh học mới. Các nhà khoa học tại Viện nghiên cứu não McGovern thuộc Viện Công nghệ Massachusetts (MIT) đã phát hiện ra hơn 3.600 loài Fanzor. Những enzyme được điều khiển bằng RNA này có thể được lập trình để cắt DNA tại các vị trí mục tiêu, chỉnh sửa các gen như enzyme Cas9 của vi khuẩn trong CRISPR.


Việc sử dụng máy cắt DNA có thể lập trình trong các tế bào phức tạp như amip có thể là yếu tố thay đổi cuộc chơi trong y học

Tại sao đây lại là một vấn đề lớn? Fanzor - thứ mà các nhà nghiên cứu hiện đã phát hiện ở các loài từ nấm đến động vật thân mềm - có nguồn gốc từ sinh vật nhân chuẩn. Mặt khác, Cas9 được tìm thấy trong các tế bào nhân sơ đơn giản hơn.

Vì vậy, mặc dù các tế bào đơn giản hơn như vi khuẩn đã bị loại bỏ rất xa khỏi con người trên cây tiến hóa, nhưng CRISPR - tập hợp thường xuyên xen kẽ với các lặp lại palindromic ngắn - đã đóng một vai trò to lớn trong việc "sửa chữa" các bệnh di truyền và phát triển hệ thống chẩn đoán, đồng thời được coi là một trong những khám phá vĩ đại nhất trong y học hiện đại.

Khai thác Fanzors theo cách tương tự có khả năng tạo ra tác động lớn hơn, đơn giản vì những chiếc kéo di truyền này phù hợp hơn với cấu trúc tế bào của chúng ta.

Thành viên của McGovern Jonathan Guttenberg cho biết: "Mọi người đã tìm kiếm các công cụ thú vị trong hệ sinh vật nhân sơ trong một thời gian dài và tôi nghĩ điều đó đã mang lại hiệu quả đáng kinh ngạc. Hệ thống nhân chuẩn thực sự là một nơi hoàn toàn mới để làm việc."

CRISPR là một cơ chế bảo vệ vi khuẩn nổi tiếng được sử dụng để chống lại các yếu tố lạ và giúp bảo tồn mã di truyền của sinh vật. Fanzors rất có thể đã tiến hóa trong các tế bào nhân chuẩn thông qua sự lây truyền virus hoặc vi khuẩn cộng sinh, đặc biệt là enzyme TnpB của vi khuẩn và được bảo tồn do tính hữu dụng của chúng.

Do sự phức tạp của cấu trúc tế bào nhân chuẩn, enzyme này đã phát triển các đặc điểm độc đáo, chẳng hạn như khả năng xâm nhập vào nhân để lấy DNA.

Do đó, Fanzors dường như có mục tiêu phân tách DNA chính xác hơn so với TnpB. Vì vậy, liệu pháp gen có tiềm năng rất lớn trong tương lai.

"Sinh học được hướng dẫn bởi RNA cho phép bạn tạo ra các công cụ lập trình thực sự dễ sử dụng", thành viên McGovern Omar Abudayyeh cho biết. “Vì thế chúng ta càng tìm được nhiều thì càng tốt.” Việc mở ra toàn bộ cộng đồng sinh vật nhân chuẩn cho các loại hệ thống được hướng dẫn bởi RNA này sẽ mang lại cho chúng ta rất nhiều cơ hội để làm việc. "

Nghiên cứu được công bố trên tạp chí Science Advances.