Các nhà khoa học tại Trường Y thuộc Đại học Stanford đang thử nghiệm một phương pháp mới để điều trị bệnh Alzheimer ở chuột. Liệu pháp này liên quan đến việc cấy ghép tế bào gốc máu từ chuột khỏe mạnh vào chuột bị bệnh để giúp thay thế các tế bào thần kinh bị khiếm khuyết.

Một số dạng bệnh Alzheimer có liên quan đến các biến thể di truyền nhất định trong một loại tế bào não gọi là microglia. Microglia là các tế bào miễn dịch thường trú của não liên tục theo dõi cơ quan quan trọng này, tìm kiếm các dấu hiệu của mầm bệnh, tổn thương hoặc tích tụ chất thải trao đổi chất và bắt đầu sửa chữa. Nhóm Stanford tập trung vào một gen cụ thể có tên TREM2.

"Một số biến thể di truyền nhất định của TREM2 là một trong những yếu tố nguy cơ di truyền mạnh nhất đối với bệnh Alzheimer. Dữ liệu chứng minh một cách thuyết phục rằng rối loạn chức năng thần kinh đệm có thể góp phần gây thoái hóa thần kinh trong não và do đó khôi phục tế bào thần kinh đệm bị khiếm khuyết. Điều hợp lý là chức năng tế bào thần kinh đệm có thể là một cách để chống lại sự thoái hóa thần kinh trong bệnh Alzheimer. "

Để tiến hành nghiên cứu, Wenig đã thử nghiệm trên những con chuột có khiếm khuyết về gen TREM2, cấy chúng bằng tế bào gốc máu và tế bào tiền thân từ những con chuột khỏe mạnh. Người ta phát hiện ra rằng các tế bào được cấy ghép có thể xây dựng lại hệ thống máu của người nhận và thậm chí hình thành các tế bào mới trong não có hình dáng và chức năng giống như microglia.

Điều quan trọng là, những tế bào giống microglia mới này đã thay thế nhiều microglia ban đầu của người nhận và dường như khôi phục chức năng của chúng. Nó cũng làm giảm các dấu hiệu khác của bệnh Alzheimer, bao gồm cả sự tích tụ các mảng amyloid.

Wenig cho biết: "Nghiên cứu của chúng tôi cho thấy hầu hết các microglia ban đầu trong não được thay thế bằng các tế bào khỏe mạnh, từ đó khôi phục hoạt động TREM2 bình thường. Trên thực tế, ở những con chuột được cấy ghép, chúng tôi thấy rằng thông thường [trong] các mảng bám amyloid tích tụ ở chuột thiếu TREM2 đã giảm đáng kể."

Các nhà nghiên cứu cũng nói rằng tác động có thể được tăng cường bằng kỹ thuật lần đầu tiên để các tế bào được cấy ghép có hoạt tính TREM2 mạnh hơn. Tuy nhiên, mặc dù nghiên cứu chứng minh khái niệm này có vẻ đầy hứa hẹn nhưng vẫn có một số lưu ý lớn. Đầu tiên, các tế bào thay thế đã phát triển giống với microglia nhưng không giống với microglia bản địa – một sự khác biệt có thể dẫn đến các biến chứng khác.

Wenig nói: "Những khác biệt này có thể gây ra những tác động bất lợi theo một cách nào đó. Chúng ta phải xem xét vấn đề này một cách cẩn thận."

Vấn đề lớn hơn là phương pháp điều trị này xâm lấn và nguy hiểm cho con người. Trước khi cấy ghép tế bào gốc tạo máu mới, tế bào gốc tạo máu tự nhiên của bệnh nhân cần phải bị tiêu diệt trước bằng phương pháp xạ trị hoặc hóa trị. Những người mắc bệnh bạch cầu đôi khi được điều trị bằng các phương pháp này, nhưng các thủ thuật này có thể nguy hiểm và khó chịu. Các phương pháp tiếp cận ít độc hại hơn hiện đang được nghiên cứu và nếu bất kỳ phương pháp nào trong số này thành hiện thực, nhóm nghiên cứu cho biết cuối cùng họ có thể tìm ra cách điều trị bệnh Alzheimer.

Nghiên cứu được công bố trên tạp chí Tế bào gốc.